Design and engineering of therapeutic enzymes
- Reference number
- ID15-0036
- Start and end dates
- 160101-210430
- Amount granted
- 2 500 000 SEK
- Administrative organization
- KTH - Royal Institute of Technology
- Research area
- Life Sciences
Summary
This project is centered on the design and engineering of therapeutic enzymes for the development of novel biopharmaceuticals with superior properties and potencies. This will be achieved by bridging state of the art academic research in protein design and engineering with the industrial expertise within the orphan drug segment of the Swedish biopharmaceutical company SOBI. One in about 17 is expected to be affected by a rare disease at some point in their life, causing suffering and even death if left untreated. The market value for rare diseases is worth 100 billion dollars corresponding to 10% of all prescribed drugs. Hence there is a great potential and need to develop new and efficient drugs that will lead to a better life for millions of patients. Current treatment strategies of rare diseases include the administration of enzymes, natural biological catalysts, to relieve symptoms associated with inborn errors of metabolism. However, the low enzyme activity, stability as well as undesired specificity constitutes a bottleneck, which hampers the full commercial potential of enzyme-based biopharmaceuticals. Forging a unique and strong interdisciplinary environment between SciLifeLab, a leading life science institute, KTH and SOBI displays a great potential to overcome these hurdles. The project will lead to new methodologies in the forefront of medicinal biotechnology, which will enhance the competitiveness of SOBI and strengthen the whole life science cluster in Sweden.
Popular science description
I detta projekt kommer vi att skräddarsy enzymbaserade bioteknologiska läkemedel med förbättrade egenskaper till gagn för miljontals patienter. Detta kommer att åstadkommas genom att överbrygga ledande metoder inom protein engineering och design med industriell expertis inom biofarmaceutiska produkter hos det svenska läkemedelsbolaget Swedish Orphan Biovitrum (Sobi). Sobi har en ledande ställning inom sällsynta sjukdomar. Detta viktiga och snabbt växande nischområde inom läkemedelsindustrin har ett förväntat marknadsvärde på 100 miljarder dollar inom en snar framtid, motsvarande 10% av den totala marknaden av receptbelagda läkemedel. 1 av 17 kan förväntas drabbas av en sällsynt sjukdom någon gång i sitt liv vilket medför stort lidande, och i värsta fall döden, utan rätt behandling. Idag finns det mer än 55 miljoner människor i USA och EU som bär på en sällsynt sjukdom. Behandlingen av sällsynta sjukdomar, orsakade av medfödda genetiska defekter i metabolismen, består i huvudsak av enzymbaserade läkemedel för att motverka sjukdomsförloppet. Låg stabilitet, aktivitet och oönskad specificitet begränsar enzymers fulla potential som biologiska proteinläkemedel. Detta kräver idag stora läkemedelsdoser av dåligt fungerande enzymer, vilket medför ökade kostnader för industrin. Detta projekt syftar till att överkomma dagens begränsningar med enzymbaserade läkemedel genom att sammanföra de akademiska partnerna SciLifeLab, ett ledande centrum inom life science området, med KTH och läkemedelsbolaget Sobi. I motsats till den trend av neddragningar och outsourcing som drabbat läkemedelsindustrin, exempelvis nedläggningen av AstraZenecas forskningsanläggningar i Södertälje och Lund, har Sobi fortfarande i huvudsak all sin forskning centrerad i Sverige och produktion på Kungsholmen i Sverige. Som ett svenskt läkemedelsbolag med ett hundratal anställda forskare i Stockholm har Sobi därför fått en allt viktigare roll för framtiden hos det svenska life science klustret. En allt hårdare global konkurrens från internationella läkemedelsbolag som Lonza och Pfizer har dock medfört ett utökat behov hos Sobi att stärka sin produktportfölj genom kunskapsdriven innovation. De nya och unika metoder inom forskningsfronten av design av biofarmaceutiska enzymer som kommer att utvecklas inom detta projekt kommer att skapa unika konkurrensfördelar för svensk bioteknisk läkemedelsindustri på den internationella marknaden, vilket kommer att stärka hela life science clustret i Sverige.