EVs as a delivery platform for targeted mRNA-administration
- Reference number
- ID23-0054
- Project leader
- Valadi, Hadi
- Start and end dates
- 240101-281231
- Amount granted
- 2 500 000 SEK
- Administrative organization
- Göteborg University
- Research area
- Life Sciences
Summary
Despite significant advancements in medicine, many common diseases still lack effective treatments. For instance, more than 400 million people worldwide are currently living with cardiovascular diseases or diabetes. Cardiovascular disease remains the leading cause of global mortality, claiming an estimated 17.9 million lives annually, which accounts for 32% of all deaths. At the same time, there is great hope that mRNA-based drugs will provide us new ways to prevent or cure diseases. An example of the successful use of mRNA is the COVID vaccines developed by Pfizer and Moderna. However, this mRNA administration method has not been as successful in treating other diseases due to the absence of a vehicle to deliver mRNA to the right place in the body. Recently, our research group, in collaboration with AstraZeneca, made a groundbreaking discovery in the use of body-specific nano-particles, so-called extracellular vesicles (EVs), as a delivery platform for targeted administration of mRNA to the heart. This method has been patented and we are now focusing on understanding the mechanisms that control the transport of mRNA via EVs to the heart. Using this innovative method, we could effectively deliver therapeutic mRNAs to the heart, to treat damaged tissue by taking advantage of the body's natural ability to regenerate. This strategy has the potential to open up entirely new possibilities for treating a range of diseases by utilizing EVs for safe and precise mRNA transport.
Popular science description
Trots medicinska framsteg saknar många av våra folksjukdomar fortfarande tillfredsställande behandling. Exempelvis lever mer än 400 miljoner människor i världen med hjärt-kärlsjukdomar eller diabetes. Hjärt-kärlsjukdom är den vanligaste globala dödsorsaken, och varje år dör uppskattningsvis 17,9 miljoner människor av sjukdomen, vilket motsvarar 32% av alla dödsfall. Samtidigt finns det ett stort hopp om att mRNA-baserade läkemedel kan ge oss nya sätt att stoppa eller bota sjukdomar. Ett betydande exempel på framgångsrik användning av mRNA-teknologi är de Covid-vaccin som utvecklats av företagen Pfizer och Moderna, vilka har spelat en avgörande roll i bekämpningen av pandemin. Dessa vaccin har visat sig vara effektiva och säkra i att förhindra spridningen av sjukdomen. Men vi står också inför utmaningen att utveckla metoder för att leverera mRNA till rätt celltyper/organ för att behandla andra sjukdomar. Det är här vår forskargrupp, i nära samarbete med AstraZeneca, har gjort en banbrytande upptäckt inom användningen av kroppsegna nano-partiklar, kända som extracellulära vesiklar (EVs), som en leveransplattform för riktad administrering av mRNA till hjärtvävnaden. Denna upptäckt har lett till en patenterad metod, vilket är ett betydande framsteg inom området. Vår aktuella forskning (samarbete med AstraZeneca R&D) är fokuserad på att förstå de mekanismer som styr transporten av mRNA via EVs till hjärtat. Genom att tolka dessa mekanismer, kommer vi att kunna utveckla en säker och effektiv metod för att leverera terapeutiska mRNA-molekyler till skadad vävnad i hjärtat. Denna innovativa mRNA-baserad behandling bygger på kroppens naturliga förmåga till regenerering och kan potentiellt öppna upp helt nya möjligheter att behandla en rad olika sjukdomar. Genom att utnyttja extracellulära vesiklar som en transportvehikel kan vi säkerställa att mRNA når sitt specifika målområde, vilket minimerar eventuella biverkningar och ökar behandlingens precision. Vår forskargrupp söker nu stöd från SSF för att fortsätta vår nyskapande forskning kring att använda EVs från människa som en leveransplattform för riktad administrering av mRNA för att behandla sjukdom. Genom att förstå och manipulera dessa transportmekanismer hoppas vi kunna öppna upp nya terapeutiska möjligheter och göra betydande framsteg inom mRNA-baserad medicin.