Design av terapeutiska enzymer
- Diarienummer
- ID15-0036
- Start- och slutdatum
- 160101-210430
- Beviljat belopp
- 2 500 000 kr
- Förvaltande organisation
- KTH - Royal Institute of Technology
- Forskningsområde
- Livsvetenskaperna
Summary
Syftet med detta projekt är att skräddarsy terapeutiska enzymer för att möjliggöra utvecklingen av nya och kraftfulla bioteknologiska läkemedel med förbättrade egenskaper. Detta kommer att åstadkommas genom att sammanföra ledande forskning i proteindesign med industriell expertis inom sällsynta sjukdomar hos det svenska läkemedelsbolaget Sobi. En av sjutton individer kan förväntas att drabbas av en sällsynt sjukdom, vilket medför lidande och i värsta fall döden utan rätt behandling. Marknaden för sällsynta sjukdomar har exploderat och är idag värd nästan 100 miljarder dollar, vilket motsvarar över 10% av alla receptbelagda läkemedel. Det finns således ett stort behov och potential att utveckla nya förbättrade läkemedel som kommer att leda till ett bättre liv för miljontals patienter. Behandlingen av sällsynta sjukdomar inkluderar stora doser av enzymer, naturliga biokatalysatorer, för att motverka medfödda genetiska defekter i metabolismen. Låg aktivitet, stabilitet samt oönskad specificitet utgör emellertid en flaskhals, vilket håller tillbaka den fulla kommersiella potentialen hos enzymbaserade läkemedel. I detta projekt kommer dessa begränsningar att överkommas genom att sammanfoga en unik och stark interdisciplinär miljö mellan SciLifeLab, ett ledande life science institut, KTH och Sobi. Projektet kommer att leda till nya metoder i forskningsfronten av medicinsk bioteknik vilket kommer att ge Sobi unika konkurrensfördelar, samt stärka hela life science klustret i Sverige.
Populärvetenskaplig beskrivning
I detta projekt kommer vi att skräddarsy enzymbaserade bioteknologiska läkemedel med förbättrade egenskaper till gagn för miljontals patienter. Detta kommer att åstadkommas genom att överbrygga ledande metoder inom protein engineering och design med industriell expertis inom biofarmaceutiska produkter hos det svenska läkemedelsbolaget Swedish Orphan Biovitrum (Sobi). Sobi har en ledande ställning inom sällsynta sjukdomar. Detta viktiga och snabbt växande nischområde inom läkemedelsindustrin har ett förväntat marknadsvärde på 100 miljarder dollar inom en snar framtid, motsvarande 10% av den totala marknaden av receptbelagda läkemedel. 1 av 17 kan förväntas drabbas av en sällsynt sjukdom någon gång i sitt liv vilket medför stort lidande, och i värsta fall döden, utan rätt behandling. Idag finns det mer än 55 miljoner människor i USA och EU som bär på en sällsynt sjukdom. Behandlingen av sällsynta sjukdomar, orsakade av medfödda genetiska defekter i metabolismen, består i huvudsak av enzymbaserade läkemedel för att motverka sjukdomsförloppet. Låg stabilitet, aktivitet och oönskad specificitet begränsar enzymers fulla potential som biologiska proteinläkemedel. Detta kräver idag stora läkemedelsdoser av dåligt fungerande enzymer, vilket medför ökade kostnader för industrin. Detta projekt syftar till att överkomma dagens begränsningar med enzymbaserade läkemedel genom att sammanföra de akademiska partnerna SciLifeLab, ett ledande centrum inom life science området, med KTH och läkemedelsbolaget Sobi. I motsats till den trend av neddragningar och outsourcing som drabbat läkemedelsindustrin, exempelvis nedläggningen av AstraZenecas forskningsanläggningar i Södertälje och Lund, har Sobi fortfarande i huvudsak all sin forskning centrerad i Sverige och produktion på Kungsholmen i Sverige. Som ett svenskt läkemedelsbolag med ett hundratal anställda forskare i Stockholm har Sobi därför fått en allt viktigare roll för framtiden hos det svenska life science klustret. En allt hårdare global konkurrens från internationella läkemedelsbolag som Lonza och Pfizer har dock medfört ett utökat behov hos Sobi att stärka sin produktportfölj genom kunskapsdriven innovation. De nya och unika metoder inom forskningsfronten av design av biofarmaceutiska enzymer som kommer att utvecklas inom detta projekt kommer att skapa unika konkurrensfördelar för svensk bioteknisk läkemedelsindustri på den internationella marknaden, vilket kommer att stärka hela life science clustret i Sverige.