Parkinson-modeller för translationell forskning
- Diarienummer
- RBa08-0009
- Start- och slutdatum
- 100101-151231
- Beviljat belopp
- 33 000 000 kr
- Förvaltande organisation
- Karolinska Institutet
- Forskningsområde
- Livsvetenskaperna
Summary
Nästa genombrott i behandlingen av neurodegenerativa sjukdomar, som exempelvis Parkinsons sjukdom (PS), kommer utgå från förståelse för sjukdomsprocesserna för att kunna blockera den fortskridande nervcellsdegenerationen. Utvecklingen av en ny generation av sjukdomsmodifierande eller neuroprotektiva läkemedel försvåras avsevärt av bristen på predikterbara djur- och cellmodeller som reproducerar de progressiva patologiska förändringar som är typiska för de studerade sjukdomarna. Syftet med denna ansökan är att – med utgångspunkt från forskning i våra laboratorier – utveckla nya validerade djurmodeller som reproducerar den patologi och degenerativa processer som är karaktäristiska för PS. Sådana sjukdomsmodeller är utomordentligt viktiga för experimentella och prekliniska studier under förhållanden som reproducerar både tidiga och avancerade sjukdomsstadier. Vi kommer arbeta i nära samarbete med konsortiets kliniska partners för att med s.k. "molecular imaging" teknik validera biomarkörer för tidig PS för att därigenom påvisa tidiga eller presymptomatiska stadier av sjukdomen. Denna forskning syftar även till att förbättra tidig diagnostik och ge nya möjligheter att följa sjudomsförloppet över tid både i djur och människa. Med lyckade resultat kan sådana nya verktyg erbjuda helt nya möjligheter för att utveckla och utvärdera nya läkemedelskandidater.
Populärvetenskaplig beskrivning
Nästa genombrott i behandlingen av neurodegenerativa sjukdomar, som exempelvis Parkinsons sjukdom (PS), kommer utgå från förståelse för sjukdomsprocesserna. Därigenom hoppas man kunna finna nya sätt för att blockera den fortskridande nervcellsdegenerationen. Utvecklingen av nya läkemedel försvåras dock avsevärt av bristen på djur- och cellmodeller som efterliknar de sjukdomsförändringar som är typiska för exempelvis PS. Syftet med denna ansökan är att – med utgångspunkt från forskning i våra laboratorier – utveckla nya djurmodeller som kan reproducera den patologi som är karaktäristisk för PS. Djurmodeller som så långt som möjligt efterliknar de förändringar som är typiska för sjukdom är en förutsättning för mer effektiv utveckling av nya generationer av läkemedel. I en annan del av ansökan kommer vi studera Parkinson-patienter genom s.k. PET-scanning-teknologi. Genom denna metodologi – som inte kräver några operativa eller invasiva ingrepp – kan förändringar upptäckas som möjliggör tidig diagnostik och helt nya sätt att följa sjukdomsförloppet över tid. Med lyckade resultat kan sådana nya verktyg erbjuda nya möjligheter för att utveckla och utvärdera tidigare okända läkemedelskandidater. En viktig målsättning i det föreslagna projektet är att knyta samman forskare som studerar basala prekliniska problem med kliniska forskare med nära koppling till patienter och famakologi. Vi räknar med att detta arbetssätt kommer erbjuda helt nya insikter genom ömsesidig korsbefruktning. Projektet kommer därigenom stimulera överföringen av basal kunskap till klinisk tillämpning och insikter från kliniska samarbetspartners till den basala forskningen. I vårt konsortium ingår även strategiskt viktig kompetens från läkemedelsindustri för att därigenom försäkra projektets industriella relevans.