Binjurebarksvikt, framtagande av nytt särläkemedel
- Diarienummer
- SM09-0065
- Start- och slutdatum
- 100101-101231
- Beviljat belopp
- 716 000 kr
- Förvaltande organisation
- Göteborg University
- Forskningsområde
- Livsvetenskaperna
Summary
Glukokortikoider har en betydande roll för metabolism, immunsystem och vår hjärnfunktion. Kortisol som är vår viktigaste glukokortikoid produceras i binjurebarken. Vi binjurebarksvikt uppkommer det brist på kortisol. Patienter med binjurebarksvikt hade en 1 årig överlevnad under 20% innan tillkomst av syntetiska steroider på 50-talet. I dag vet vi att trotts bästa mjöliga behandling och omhändertagande så har dessa patienter på behandling ökade kardiovaskulära riskfaktorer, ökad förekomst av benskörhet, försämrad livskvalitet samt ökad dödlighet. Den ökade dödligheten kan likställas med den överdödlighet som finns hos rökare och de som har övervikt. Målsättningen med detta utbytesprojekt är att utveckla en medicinsk product speciellt för ersättningsbehandling för binjurebarksvikt som kan förbättra behandlingen hos drabbade patienter samt att ta denna produkt till marknaden. Projektet har erhållit särläkemedelsstatus i EU och USA. Syftet med utbytet är att bidra och delta i produktionen av en registreringsansökan för marknandgodkännande i EU som baseras på på de fas I-III studier som DuoCort har genomfört. Ett farmakocvigilanssystem skall byggas upp. Baserat på tillgängliga studiedata hos DuoCort skall dessutom ett hjälpmedel för dosering av kortisol hos patienter med binjurebarksvikt utvecklas.
Populärvetenskaplig beskrivning
Patienter som lider av sjukdomen binjurebarksvikt är oförmögna att producera sitt eget kortisol och behöver därför ersättningsbehandling med hydrokortison för att överleva. Binjurebarksvikt är en ovanlig sjukdom som drabbar patienter i aktiv ålder, och eftersom det är en kronisk sjukdom, behöver patienterna livsnödvändig behandling hela livet. Behandling av binjurebarksvikt innebär att man ersätter de hormoner som våra egna binjurebark inte kan producera. Kortisol ersätts med hydrokortison, den syntestiska formen av kortisol. Obehandlad binjurebarksvikt har en mycket hög dödlighet. Nuvarande behandling är omodern, inga nya förbättrade läkemedel har kommit sedan 1960-talet. Studier om binjurebarksvikt har de senaste tio åren visat för tidig död, försämrad livskvalitet, ökad kardiovaskulär risk och minskad bentäthet hos patienter med binjurebarksvikt. Den troliga orsaken är den mycket omoderna ersättningsbehandling som i används idag och som inte på något sätt kan efterlikna den normala dygnsprofilen av kortisol. Det stora medicinska behovet är således att förbättra behandlingen genom att härma kroppens egen dygnsvariation av stresshormonet kortisol. DuoCorts nya läkemedel har utvecklats för att ge en mer fysiologisk frisättningsprofil som efterliknar kroppens naturliga utsöndring av kortisol. Syftet är att förbättra behandlingsresultaten för patienterna. Data från DuoCorts kliniska fas II/III studie med 64 patienter med binjurebarksvikt där den nya så kallade dual release hydrokortisontabletten som ges en gång om dagen, visar en fysiologisk kortisolprofil som resulterat i förbättrade kardiovaskulära och metabola värden jämfört med vad som anses vara bästa möjliga behandling i dag, dvs standardtabletter av hydrokortison som ges tre gånger om dagen. Den nya behandlingen var säker , välaccepterad och vältolererad. DuoCort är ett svenskt läkemedelsutvecklingsföretag som utvecklar en förbättrad glukokortikoid behandling för patienter med binjurebarksvikt, en ovanlig sjukdom som har status som särläkemedel i Europa och USA. Den nya produkten, som tas en gång om dagen och är en så kallad dual release, dvs har ett yttre hölje som direkt frisätter läkemedel och en inre kärna som frisätter läkemedlet over dygnet för att härma kroppens egen frisättning av kortisol.